中国CGT(细胞与基因治疗)领域又迎新突破。
近日,华润三九(000999.SZ)与南京艾尔普再生医学(简称“艾尔普”)签署HiCM-188(iPSC来源心肌细胞)在中国大陆地区的项目合作联合开发协议。HiCM-188是全球首家在中美同时获得IND注册的“现货型”细胞创新药,也是央企深度参与的国内首个自研iPSC来源心肌细胞药物。
据悉,HiCM-188瞄准“重度心衰”这个传统疗法难以突破的领域,契合了当前尚未被满足的临床需求。目前,该药物已在我国进入II期临床试验,并已经在美国、新加坡、泰国等地区启动I/II期临床试验。
近年来,顶层设计不断出台政策支持再生医学的发展——《“十四五”生物经济发展规划》明确将干细胞与再生医学列为“前沿生物技术”首位;《“健康中国2030”规划纲要》也强调,要发展干细胞与再生医学等医学前沿技术。
6月10日,国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)发布的《先进治疗药品的范围、归类和释义(征求意见稿)》,将细胞与基因疗法纳入“先进治疗药品”,CGTs药物将获得更加明确适用的科学监管和审评审批。
行业人士预计,如果HiCM-188成功上市,不仅有望为华润三九进一步打开千亿级的心衰药物赛道,更将填补国内空白,创造心衰治疗的新方案,惠及全球患者。
瞄准千亿心衰赛道
所谓心力衰竭(简称“心衰”),并不是一种独立的疾病,而是各类心脏疾病发展的终末阶段,大部分心脏疾病发展到末期的结果就是心力衰竭。
心衰是全球范围内导致高发病率和高死亡率的主要疾病之一,根据《中国心衰中心工作报告(2021)》估算,中国25岁以上心衰患者人数为1205万人,每年新发患者297万人,心衰患者的5年生存率与恶性肿瘤相似。
行业普遍认为,随着全社会老龄化的加剧,重度心衰患者人数将会大幅提升。
根据GlobalData预测,全球主要国家的心衰药物市场规模将从2018年的37亿美元增长至2028年的221亿美元(约合人民币1590亿元),CAGR高达19.5%。
然而,目前针对心衰的标准治疗方法,只能够在一定程度上控制病情发展,对于逆转心力衰竭进程,尤其针对严重心衰患者,效果十分有限。心脏移植虽然被视为治疗终末期心脏病的最后手段,但由于供体器官的极度短缺,严重限制了其广泛应用。
在此背景下,心肌细胞替代疗法作为一种极具潜力的方案应运而生。它通过补充新鲜的心肌细胞,可有效逆转心脏重构、恢复心脏功能,改善患者的生存质量。并且,人类诱导多能干细胞(hiPSCs)凭借其独特的多向分化潜能,能够在体外分化为高度纯化的心肌细胞,为修复受损/丧失的心肌提供了理想的来源。
当前,一系列强有力的证据表明,基于iPSC的心衰治疗,有望成为治疗严重心力衰竭的有效方法。
据了解,全球已有多家公司拥有iPSC产品管线,但多数产品均处于临床前研究阶段。HiCM-188是全球为数不多进入临床Ⅰ/Ⅱ期的细胞治疗方法,已经在临床试验中展示了安全性和初步疗效。
“艾尔普再生医学选择的心衰适应证,精准契合目前巨大的、未满足的临床需求,实现了从心脏移植到精准心肌修复的技术跨越,具有重大意义。”中国科学院院士、复旦大学附属中山医院心内科主任葛均波说道。
华润三九“抢滩”未来生命产业
华润三九与艾尔普的合作,正是基于HiCM-188的发展潜力与艾尔普的技术优势。
随着人口老龄化加速,心衰治疗药物市场正处一片蓝海。艾尔普拥有国际领先的iPSC生产制造平台、精准的管线临床定位,在心衰再生治疗领域拥有超过5年的长期随访数据。
近年来,华润三九强化研发创新,推进并购重组,融合稳步推进,构建全产业链竞争优势。“十四五”期间,华润三九研发投入规模逐年增加,由5.81亿元(2020年)提升至9.53亿元(2024年),增幅达63.97%。
行业认为,华润三九与艾尔普的合作,有望充分发挥两家企业的优势,创造心衰治疗的新方案,推动中国细胞治疗产业的快速发展。
因独特的生物学特性与应用潜力,干细胞曾三度成为诺贝尔奖授奖辞的“关键词”,医学界也一直有着“干细胞或将引发一场医疗变革”的说法。
当下,干细胞治疗正逐渐成熟并进入临床转化,我国作为“世界第一梯队”的干细胞研究大国,相关的应用转化正在持续加快。各大医药行业龙头也“摩拳擦掌”,加速了对干细胞疗法等未来生命产业的布局,以迎接干细胞临床医学转化的“黄金期”。
华润三九是其中之一。今年3月,华润三九完成了对天力士的控制权收购,后者已布局间充质干细胞治疗药物。与此同时,华润三九还围绕“3+N”领域拓展处方药业务,产品矩阵覆盖心脑血管、抗肿瘤、消化系统、骨科、儿科、抗感染等治疗领域。
华润三九董事长邱华伟认为,细胞疗法是未来生命健康领域的新趋势,针对很多老年疾病、难治性疾病都表现出了巨大的临床潜力,高度契合华润集团承担“大国重器”的使命担当。
“此次与艾尔普再生医学的合作,将有助于我们进一步拓展细胞治疗赛道。后续双方团队将紧密合作,全力推进HiCM-188心衰再生治疗药物临床试验,为众多心衰患者提供治疗新选择。”邱华伟进一步说道。
转自：大江网
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